がん治療の効果は、最終的には再発がなく、どれほど生存期間を延長できるかどうかに尽きます。ただ、ある程度進行したがんの多くは転移・再発しますので、治療しても「根治」を期待できないことが多々あるというのが現状です。したがって、患者さんの状態によっては、再発するまでの期間をできる限り延長する、あるいは副作用の強い薬を使って無理にがんを小さくするよりもがんと共存して普段と変わりない生活を長期にわたり実現する、ということも重要な評価の尺度になります。こうした考え方も反映し、最近は次のようなさまざまな治療効果を測る尺度（「エンドポイント｣といいます）が登場しています。

1. 生存率
   ある治療を受けた方がその治療後何年生きているかを示すものです。よく使われるのは5年生存率です。3年生存率、1年生存率という尺度もあります。5年生存率90%であれば、治療後5年間生きている方の割合が90%であることを意味します。注意しなければならないのは、「生存率」には再発して治療を続けている場合も含んでいることです。以前がんにかかったことなど忘れたように健康な生活送っている方もいれば、残念ながら再発して治療を続けている方もいて、いずれも生存率の中に含まれています。
2. 健存率
   生存率だけでは治療後どのような状態で過ごしているのか不明ですが、患者さんや家族にとっては再発せずに過ごしたいと考えるのが当然です。そこで、再発することなく生存している患者さんの割合を示すものとして「健存率」という尺度を利用することができます。
   現時点（2008年5月末）において、岐阜市民病院は1989年から2000年に行った乳房温存手術の進行度別生存率と健存率のデータをホームベージで開示しています。それを見ますと、ステージ０の患者さんの場合（患者数14名）5年生存率・5年健存率は共に100%です。しかし、ステージ�Tの患者さんの場合（患者数118名）5年生存率は100%ですが、5年健存率は95.5％、さらに10年生存率100%に対し、10年健存率は82.6%と年を経るにつれて再発が起こっていること、さらに乳がんの場合5年を経過して再発する方もかなりいることがわかります。生存率だけではなく、健存率のデータを加えた方が治療方法を考えるうえでより参考になることがわかりますし、すべての病院がこうした詳細なデータを開示すると患者さんの病院選びも楽になるはずです。
3. その他の生存率
   近年の新しい抗がん剤の開発の殆どは欧米の巨大製薬会社によって行われており、その薬の効果を確認するうえで、上記2つの尺度に加え以下のような尺度が用いられています。下記のうちOverall  SurvivalとProgression-free Survival、さらにMedian Survival Timeがよく使われています。

上記のうち、「標的病変」とは、効果をみるために測ることが可能ながん病変のことです。がん病変の断面図をみて最も長い部分の長さを測って評価します。がんの病変がある臓器に複数ある場合に測る病変の数は５つまで、複数の臓器に複数のがん病変がある場合には10個まで測ります。選んだがん病変の長さの合計の変化を見て評価します。

奏効率の説明を受けたときに次の点に注意が必要です。
• 長さを測るがんの個数が決まっているので、長さを測らないがんの大きさが変化しても評価の結果に関係ありません。また、がんの病変が複数あって、ある特定の病変が大きくなっても病変の長さの合計値としては小さくなっていることもあります。
• 胸水や腹水のがんは測れません。CRと評価されても腹水のがんが消えるわけなく、評価する期間が終わるとすぐにがんが増大したり、再燃することがあります。

最近は、抗がん剤の第一次的なエンドポイントとして奏効率が使われることはなくなりました。奏効率と生存率の結果は一致しておらず、奏効率が高いからといって必ずしも生存率が高くなるとはいえないからです。しかし、がん病変が大きい場合に抗がん剤を使って手術前にがんを小さくしておいてから手術を行うことが可能です。 また、事前に抗がん剤でがんを小さくしておくことで、臓器をすべてとらなければならないと診断されていた場合であっても、部分的な切除ですませることで患者さんの肉体的負担を軽くする使い方も広がり始めています。さらに、進行がんの患者さんに対し、がんのサイズを小さくすることでQOLを改善できることも期待できます。 奏効率の高い抗がん剤については、使い方次第で十分メリットがあります。

ここまで、治療の効果を判断するときの尺度、効果測定の指標についてみてきましたが、こうした指標を見るより所となっているのが「科学的エビデンス」という考え方です。治療の効果について調べているとよく出会う言葉のはずです。医療の世界では、特定の薬や治療の有効性を証明する際にEvidence Based Medicine (EBM) （「科学的根拠に基づく医療」）の考え方に基づいた研究や試験を行うのが当然と考えられています。がんの治療についても、統計的処理の手順をきちんと踏んで、治療を行ったグループと行っていないグループの治療結果の差が統計的に有意であれば、科学的エビデンスに基づいて有効性が証明されたものとして取り扱っています。
言い換えると、生存率等は治療結果の差をみる時の指標に使うものであり、そうした指標を有効性判断のより所として治療の安全性や有効性を示すために臨床研究や臨床試験を行うことが、EBMに基づいた活動であるといえるのです。

ところが、多くの先進国で採用・普及しているエビデンスでありながら、日本で殆ど意識されていないものがあります。それが「経済的エビデンス」です。英国、オーストラリア、カナダ等ではこの考え方を科学的エビデンスと同様重視しています。最近では、韓国でも経済的エビデンスを本格的に採用しました。
英国を例にとると、The National Institute for Clinical Excellence (NICE) と呼ばれる国立の研究所があって、科学的エビデンスに経済的エビデンスを加えて、総合的評価を行ったうえで公的保険を適用するかどうかを判断しています。オーストラリアでは、The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) という政府と独立した組織が、英国のNICEと同じ役割を果たしています。
NICEの下した最近（２００８年６月末）の興味深い判断として、ベバシズマブ（商品名「アバスチン」）に関する評価があります。ベバシズマブのパクリタキセル（抗がん剤の名称）との併用による転移性乳がん治療への適用について、NICEより製造元の製薬会社にエビデンスの提出を求めたところ、それが得られなかったので、NICEでは公的保険の適用を推奨しないという判断を示したのです。
英国では、この治療について、科学的エビデンスという観点からの評価はともかく、費用対効果というか点から公的保険（英国では、公的医療費は保険ではなくすべて税金でまかなわれます）を使う根拠が見出せないという判断を与えたことになります。同じ薬について、米国では２００８年２月にFDAの承認を得ています。承認を得た製薬会社の発表では、年間の薬剤費が８万４千ドル（約９百万円）とのことです（臨床試験の結果は、本サイトの「乳がんの抗がん剤治療」の最後にお示ししています）。最も、米国でも薬や治療方法の有効性はFDAで審査しますが、それに保険を使うかどうかは民間の保険組織（米国では高齢者や収入の低い方の保険以外は一般にHMOと呼ばれる民間保険でカバーしていると考えてかまいません）が判断します。民間の保険組織ですから費用対効果の判断について、薬学研究者により作成された評価指針であるAMCP（the Academy of Managed Care Pharmacy）Formatに基づき、政府よりも厳しい目をもって臨みます。そのため、FDAで科学的エビデンスありと認めてもHMOが認めるかどうかは別ものであり、この治療が保険の対象になるかどうか、英国同様ハードルは高いと思われます。

これは外国の保険制度に関することであって、それが日本のがん治療と何の関係があるのだと思われるかもしれません。ところが、実はわれわれも日常こうした判断を見えないところで迫られているのです。先の治療は日本では公的保険未承認治療となります（平成２０年８月末現在）ので、治療を希望する方はすべての治療費について自己負担する必要があります。他に有望な治療法がないといわれた乳がんの患者さんが、あるいは自分の家族が乳がんにかかりこの薬の情報を入手した場合どうするでしょう。年間９百万円の負担が効果に比べて高すぎるというならば、これが５百万円であれば、３百万円であれば、あるいはいくらであれば何とか治療を受けよう、受けさせようとお金の捻出に動くでしょうか。有望な治療を探す患者さん・家族の方々は、恐らく、いくらであれば治療に値するかという「費用対効果」の計算を常に行っているはずであり、いくつかの先進諸国ではそれを国民が個々に行う前に政府がやっているのです。

英国では、普通の生活を送れる状態で１年間長生きできた場合に追加で支払ってもよい治療費の上限の目安を３万ポンドとしているようです。具体例でいうと、既存の治療で普通の生活レベルでの３年生存が期待されるところ、ある治療に切り替えると４年生存が期待できる場合、その１年間の生存延長という効果に対する費用の増加分は３万ポンドまで認めようということです（１年間の治療費総額の上限ではないことにご注意ください）。１ポンド＝２００円とすると、NICEの判断の基準は６００万円を上限としているということです。言い換えると、NICEは、１年間の生存延長、あるいは健康でいられるプラス１年の生存について６００万円までの費用であれば、公的保険の対象とする治療に値するという判断基準を持っていることになります。米国ではこの水準が５万ドル程度と考えられています。最も、この基準をそのまま日本に導入すべきであるというのは性急であり、国ごとに医療制度や標準となる診療の内容、所得水準、さらに価値観そのものも大きく異なっているため、経済評価を行うにしても各国が独自に分析、評価すべきでしょう。

さて、経済的エビデンスについては１９８０年代から各国で盛んに研究されてきました。当初は、「薬剤経済学」という言葉に代表されるように、主として医薬品の費用と効果の分析目的に行われてきました。その後、薬以外にも医療機器や、手術・放射線治療のような形のない医療サービスも対象に含めて、広く医療行為全般について研究が行われています。 分析の方法には、�@同じくらいの効果であれば価格の安い方がよいという「費用最小化分析」、�A費用とその治療がもたらすメリット（効果・効用）をみて判断しようという「費用対効果分析（あるいは費用対効用分析）」、�B効果をお金に換算して比較できないかという費用便益分析などがあります。
この使い分けについては、例えば、最近、厚生労働省が本格的に後押しを始めた後発医薬品（特許を取った医薬品は「先発医薬品」と呼ばれます」）についていうと、�@の観点から判断していると思われます。成分が同じで薬の形状を作るのに必要な材料が異なる先発品と後発品では期待できる治療効果が同じはずだから、医療費削減のためには価格の安い（保険者・患者の負担の小さい）後発品を使うべきだという理屈です。
がん治療の場合、�@の考え方も重要ですが、生存期間の延長とともに生活の質の確保された普段と同じ生活を送れる期間を確保することも重視すべきであり、一般的には�Aがそうした分析に適していると思われます。以下、�Aについて少し解説します。

費用対効果分析を行う際に最も有名な考え方は「質調整生存年：Quality Adjusted Life Years (QALYs)」です。どういうことかと言うと、治療により生活の質が低下する１年と普通の人と同様な生活を送ることができる１年の持つ意味・価値（経済学の言葉でいうと「効用: Utility 」や「選好：Preference」に該当します）は異なるので、人によっていろいろな意見や判断基準はあるかもしれないが、普通の人と同様なレベルの生活の質を１.０として、患者さんの生活の質（状態）についても数値化し、生存年数を掛け合わせて得られた値で比較しようというものです。
例えば、仮に胃を全部摘出して以前のような食事のとれなくなった方の生活の質を健康な人と比べて０.５として、この方が１年間生存したとするとQALYsは０.５となります。別の見方をすると、普通の生活を営む人の１年は、胃を全部摘出した方の質調整生存年で２年分に該当することになります。
経済的エビデンスとは、エビデンスの前に「経済的」というまくら言葉はつきますが、すべてお金のことだけに焦点を当てているわけではなく、同じ費用をかけた治療を行うならば効果の判断にあたって生活の質も加味して基準をそろえて評価しようという考え方を重視するものです。
このように、生活の質に関する評価を織り込んだ生存年数（QALYs）に基準を統一して治療効果を評価するとともに、同じQALYsを確保できる異なる治療法について治療費を比較することで、さまざまな治療法の適切な費用対効果をみることができるようになるわけです。
この考え方の長所は数値化により比較が容易になることですが、短所として、がん患者さんの場合、完璧な健康人を１.０と比較して何の意味があるのか、がん患者さんで術後の状態のよい方を基準として比較とすべきではないかといった指摘や、評価する人のものさしの違いにより、あるいは同じ人が行ってもその時どきで評価数値はぶれ、いつでも同じ評価結果が得られないので使えない、といった批判もあります。多くの批判もありますが、科学的エビデンスに加え、生活の質を織り込んだ評価を志向する活動は、対象となるがんの治療を受ける患者の立場からは大きく評価されるべきであると考えます。
本項において、当初より効果の測定に生存率が重要と説明してきましたが、生活の質を加味すると、一般の生存率ではなく、本来は質調整生存率のような指標で判断すべきであることがわかります。再発なく生きる「健存率」という基準と、再発と治療を繰り返す期間を含む「生存率」という基準を分けて考えるべきであると先に説明した理由をご理解いただけるかと思います。

まとめます。がん治療の進歩によって生存を延長できるよりよい選択肢が増えていますし、今後も期待できます。しかし、我が国では治療効果の判断にあたり科学的エビデンスへの傾斜が大きく、まだがん患者さんの生活の質、生存の質への配慮が十分とはいえません。生きていればどのような状態であっても同じ重み付けを行っています。人生の質の評価、１年生き延びることの重み・重要さのとらえ方は確かに個々人により千差万別で、その基準を示すことが非常に難しいことはわかっています。それでも、試行錯誤を重ねながらあえてそこに政府レベルで挑戦している英国やオーストラリアと、一部の研究者による研究だけで挑戦に逡巡している我が国において、将来、治療の現場で国民の生存の質の確保に大きな違いをもたらす事態が生じないか危惧されるところです。